“干细胞移植”拯救地中海贫血

时间:2023-12-03 12:48:53 养生 我要投稿

  “地中海贫血症”是死亡的代名词,它就像吸血鬼一样吞噬着每个无辜的患病儿童,直到生命在等待中“枯萎”。地中海贫血症治疗非常困难,但该病是一定可以预防的。

  由于是通过基因遗传,对地贫的治疗相当困难,目前世界上还没有发现治愈这一恶疾的有效方法。而无数泪水浸泡的悲惨故事告诉我们:地贫虽不能治却一定能防。只要把好产前三道关即婚检、孕检和产检,一个小生命的诞生就一定是让父母放心的。

  在第18个世界地中海贫血日来临之际,我们有必要清楚地认识并了解地贫,这是对生命负责的需要。

  作为全国规模最大的儿童造血干细胞移植中心,南方医院儿科造血干细胞移植中心在治疗上最有发言权。对于大家最为关心唯一能根治地中海贫血的造血干细胞移植技术,现在进展如何,成功率可以达到多少等问题。

  每年新增1000个重型β地贫,如不治疗大多5岁前死亡

  WHO调查最新结果表明,在世界范围内,每年约有50000名重型β-地中海贫血的患儿出生,其中大部分集中在亚洲。我国每年新出生重型β-地贫约为1000人,重症患者真正获得干细胞移植的仅为10%至15%。

  专家在谈到对于地中海贫血患者如何进行治疗时指出:“目前对于地中海贫血的治疗还是只有两种,一个数输血祛铁治疗,一个就是造血干细胞的移植,现在有很多人提出药物治疗,现在来看是不可靠的,而最新冒出的基因治疗,它在安全性、可持续性上还存在着许多的疑问,改变基因会不会导致癌变,这些疑问还需要十年二十年的时间去验证。一旦地中海贫血症患儿如果不加以正确治疗,大多数患者活不过5年,最终死于肝脏纤维化和功能衰竭。”

  输血替代治疗:坚持难、费用难、血源难

  重型β地贫必须定时输注红细胞悬液,以维持生命和正常的生长发育,长期大量的输血,是铁负荷严重超载,因此在输血的同时必须使用去铁剂,如果在未能进行造血干细胞移植前,输血将会是伴随终生,不要认为长期输血就能安枕无忧,这个漫长的过程中还有可能出现许多并发症,过敏反应、溶血反应、传染性疾病、铁沉积过多,并且巨大的费用,将会成为一个家庭永远的负担,简单算一笔,现在广州输血的费用按广州目前标准的250元/100ml红细胞悬液计算,平均输血费用近1000元/人/月,另外还要加上祛铁药物费用3000元/人/月,全年的费用达到了5万元/人,将会有多少家庭能支付的出这一笔费用,还要打上大大的问号。

  专家说:“前两者还好办,现在最大的问题是血源,大家都知道我国血源现在是紧缺阶段,但是对于地中海贫血的病人来说,每人每年需要2万ml的血,如果这个地中海贫血的患者活到40岁,他需要的将达到80万ml血,相当于4000人份献血/200ml/人。”